1针从70万元降至3.3万元 19岁小伙的人生重燃希望
- 来源：东南早报
- 2022-11-08 09:52:51
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“天价药”降费进医保后，泉州首次为罕见病SMA成人患者进行鞘内注射
1针从70万元降至3.3万元 19岁小伙的人生重燃希望
诺西那生钠注射液
【资料图】
院方为小彬成功鞘注诺西那生钠注射液
■记者 许奕梅 通讯员 万馨璟 黄小金 文图
“孩子自从用上特效药，越来越有力气了！”7日下午，19岁的罕见病“脊髓性肌萎缩症”（英文简称“SMA”）患者小彬（化名）在福建医科大学附属泉州第一医院成功注射救命药诺西那生钠，陪伴在旁的母亲对他今后的人生重燃希望，小彬也变得阳光起来。
今年1月1日，新版《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》正式落地。根据福建省医保局有关文件精神，国家医保谈判药品“诺西那生钠注射液”被列入福建省第三批门诊单列支付药品及“双通道”管理药品，不设起付线，药品费用的约80％纳入医保支付范围。小彬作为国内首批受益者，今年以来已先后在福建医科大学附属第一医院完成五针注射，此次在泉州注射第六针，他成为在泉州接受特效药注射的首位成年SMA患者。
多方沟通临采救命药 顺利完成第六针鞘注
“很感谢各方力量帮我们沟通对接，让孩子不会耽误特效药的注射治疗。”当日，小彬顺利完成特效药鞘内注射后，他的母亲感激地说道。
据了解，小彬刚满周岁时学走路总是站不稳，相比同龄孩子攀爬站立等运动能力都弱一些，父母曾四处寻医问药，但都无果。1周岁5个月时，他在福州确诊患有脊髓性肌萎缩症。
“那时医生告诉我们这病无药可医，只能等。”小彬的母亲说，确诊后他们只能带着孩子在家做一些肢体训练。2016年，诺西那生钠首次在美国获批，但价格昂贵。2019年，诺西那生钠在中国上市，并成为中国首个能治疗SMA的药物，但一针费用高达70万元，而且需要每年注射，这个家庭无力承受。
今年，诺西那生钠被正式纳入医保，降到一针3.3万元。小彬一家重燃希望，小彬在福州先后完成五针特效药鞘内注射。因近期受福州疫情影响，小彬被告知要延期一个月接受注射。担心会影响治疗效果，小彬的父亲向福建医科大学附属泉州第一医院神经内科主任医师蔡江萍求助。得知情况后，院方第一时间与市医保局等单位多方沟通协调，两个工作日内完成药品临采。
脊髓性肌萎缩症的诊疗和管理需要多学科协作。为确保小彬治疗一切顺利，医院制定完善的治疗和给药方案，并向国内首次开展SMA特效药注射的福建医科大学附属第一医院“取经”。7日下午4时，治疗开始，无菌操作下腰椎穿刺完成，成功鞘注诺西那生钠注射液，下午5时操作正式结束。术后予以密切观察，小彬8日可出院。
变阳光不再“有气无力” 希望有更多患者受益
蔡江萍介绍，脊髓性肌萎缩症是由于脊髓前角及延髓运动神经元变性，导致近端肢体和躯干进行性、对称性肌无力和肌萎缩的神经变性病，是常染色体隐性遗传病。SMA分为4型，患有较严重疾病类型（SMA I型）的婴儿在没有呼吸干预的情况下，甚至无法活到两岁。小彬属于Ⅱ型，该类型患者占患者总数的30%到40%，患者多在6到18个月起病，可独坐，少数甚至可以在别人的帮助下站立或行走，但不能独自行走。
而小彬在上小学六年级时就会经常摔倒，到初一下学期时已难以独立行走，上下楼梯都要依靠扶手，平时只能坐轮椅，初二还没有上完就无奈休学。此后的五六年里，小彬都宅在家里不愿出门，一整天坐在床上玩游戏等，封闭在自己的世界里，连上厕所也要父母抱过去。
今年诺西那生钠被纳入医保，小彬陆续按疗程完成特效药鞘内注射，他的人生也迎来了新篇章。
“我不会再有气无力了，我都有肌肉了。”虽坐在轮椅上，但小彬仍自信地向记者露出他的手臂说道。辅助站立30分钟、脚踏自行车30分钟、仰卧起坐2组80下、举杠铃3组90下，过去擅长的游泳也再安排上，每周3次仰泳，每次40分钟……如今，小彬每天都坚持按照这个计划表进行锻炼，已经能举起8磅重的杠铃。
“他的力气都快赶上我了。”看到小彬近一年来的变化，母亲倍感欣慰。她说，小彬现在锻炼身体很积极，开始憧憬未来，规划很多想做的事。
小彬的父亲介绍，此前注射5针特效药，医保报销后每针自费1万多元，极大地减轻了他们的经济负担，孩子也变得更阳光自信了，希望能有更多患者受益，控制好疾病，越活越好。
据统计，SMA在国内的发病率是万分之一，42人里可能有1名隐性携带者。通过持续用药，患者有望稳定或改善运动功能，重获部分已经丧失的运动能力，延缓病情发展。福建省已登记在案的脊髓性肌萎缩症患儿有约300名。
标签： 脊髓性肌萎缩症 鞘内注射 福建医科大学附属第一医院
